Lek dla chorych na SMA dzieci do 6 miesiąca życia ma być refundowany. A co ze starszymi dziećmi?

Dodano: 23.08.2022 | 15:04

Na zdjęciu: Dzisiaj odbyła się konferencja dotycząca refundacji leku dla dzieci chorych na SMA.

Fot. Milena Wyrąbkiewicz

Dzisiaj odbyła się konferencja dotycząca refundacji leku dla dzieci chorych na SMA. Jednak pierwsze założenia dotyczą refundowania leku dla dzieci tylko do 6 miesiąca życia.

Refundacja dotyczy leku Zolgensma, który leczy rdzeniowy zanik mięśni. Podawany jest w warunkach szpitalnych jako wlew dożylny. Wystarczy podać go raz, aby zatrzymać chorobę. Na rynku jest on dostępny od 2019 roku, natomiast w Unii Europejskiej od 2020 roku. Zolgensma jest najdroższym lekiem na świecie i w polskiej walucie kosztuje on 9 mln zł.

Od września 2022 roku lek Zolgensma ma być refundowany. Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że refundacja leku będzie przeznaczona na leczenie dzieci do 6 miesiąca życia.

Dziś, 23 sierpnia 2022 roku odbyła się konferencja prasowa dotycząca refundacji leku Zolgensma tylko dla dzieci do 6 miesiąca życia. Posłanka na Sejm RP Iwona Kozłowska poruszyła kwestię trudnej sytuacji rodziców, którzy zbierają fundusze na leczenie swoich dzieci starszych niż pół roku.

– Ci rodzice zwrócili się wczoraj do mnie z prośbą o przeprowadzenie tej konferencji i o głośne mówienie o ich zbiórce na 10 mln zł dla ich chorych dzieci. Są to dzieci w 7 i 10 miesiącu życia, gdzie dla rodziców najważniejszy jest czas, ponieważ dziecko musi mieć podany lek do 2 roku życia– mówi Iwona Kozłowska.

Rodzice chorych na SMA dzieci uważają, że zostali niesprawiedliwie potraktowani, ich trud nie został dostrzeżony, a dzieci zostały podzielone. Wczoraj, w związku z ogłoszeniem refundacji leku Zolgensma, stanęły wszystkie zbiórki, na których rodzice od miesięcy zbierali fundusze. Stało się tak przez przekonanie, że refundowane leczenie otrzymają wszystkie dzieci.

– Moja prośba jest taka, abyśmy nie zaprzestali dotacji i w dalszym ciągu robili wszystko, żeby udało się te pieniądze zebrać. Jest to też moja prośba w stronę Ministra Zdrowia, aby dzieci po 6 miesiącu życia również miały szansę na refundację. Bardzo proszę, aby Ministerstwo się nad tym pochyliło i zaczęło nad tym pracować, żeby od 1 września refundacja nie dotyczyła tylko dzieci do 6 miesiąca życia, ale również dzieci starszych. I bardzo proszę- zbierajmy te pieniądze, bierzmy udział w licytacjach i pomagajmy tym ludziom. Niech wszystkie dzieci mają szansę na normalne życie– kontynuowała Posłanka.

Zdaniem dr Lucyny Muller terapia genowa jest skuteczniejsza i bezpieczniejsza u dzieci do 6 roku życia, jednak nie powinno się odmawiać leczenia dzieciom starszym. Ta terapia jest dostępna dopiero od 2 lat, ale już na świecie trwają badania nad leczeniem rdzeniowego zaniku mięśni u dzieci od 6 miesiąca życia do 2 roku życia.

– Terapia genowa jest kolejnym krokiem do tego, żeby pacjenci byli leczeni na najwyższym światowym poziomie. Natomiast jak każda nowa terapia, ta również ma swoje ograniczenia i musimy wziąć je pod uwagę. Myślę, że z tego też wynikają na ten moment ustalone wskazania refundacyjne– mówi dr n. med. Lucyna Muller.

Na podstawie wyników badań klinicznych wiadomo, że leczenie jest bezpieczne u dzieci do 6 roku życia. Nie ma jeszcze twardych dowodów na potwierdzenie czy jest to równie bezpieczne u starszych dzieci, ale zdaniem dr Muller badania obserwacyjne są optymistyczne. Rocznie w Polsce rodzi się od 40 do 50 dzieci chorych na SMA, z czego ponad 80% ma ciężką postać i wymagają jak najszybszego leczenia. W województwie kujawsko-pomorskim rocznie rodzi się od 2 do 4 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.

W szpitalach prowadzony jest program przesiewowy, podczas którego noworodki są badane i rdzeniowy zanik mięśni jest wykrywany już na tym etapie. Dlatego celem konferencji było równe traktowanie wszystkich dzieci, włącznie z tymi, które na ten moment mają już zdiagnozowaną chorobę, ale są starsze niż 6 miesięcy.